itp因你而改变第三十一期

本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读

ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素不耐受或有禁忌症的情况。长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁴。

图1 应用糖皮质激素的常见禁忌症

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①激素治疗时应注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素；

③HBV-DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素；

④注意糖皮质激素对精神健康的影响，定期评估患者治疗期间的健康相关生活质量（HRQoL）。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求、激素不耐受的患者联合二线药物治疗有哪些获益等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享
本期专家 ：

赵春亭教授、何广胜教授、张娜教授、余正平教授

赵春亭 教授

• 青岛大学附属医院 血液科名誉主任 主任医师 博士研究生导师

• 中国抗癌协会血液肿瘤专委会髓系肿瘤学组委员

• 中华医学会血液学会山东省副主任委员

• 教育部学位中心-学位论文通讯评议专家

• 山东省突发公共卫生事件应急专家组副组长

• 山东省医药生物技术学会干细胞与再生医学委员会副主任委员

• 山东省医院感染学会血液学分会副主任委员

• 山东省红十字会脐血库救助基金专家委员会常务委员

• 青岛市血液学分会副主任委员

• 美国Annals of Hematology & Oncology杂志、中华实验和临床感染病杂志、中华临床医师杂志、青岛大学学报（医学版）编委

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，赵春亭教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板至安全水平、降低出血风险、改善患者的生活质量（如疲劳等症状）。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女

年龄：78岁

初始血小板水平：45×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 30mg qd

用药时长：4周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图2 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为45×10⁹/L，经过7周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至134×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

何广胜 教授

• 江苏省人民医院 南京医科大学第一附属医院 血液科副主任

• 南京中医药大学附属南京医院血液科首席专家

• 徐州医科大学附属第二医院血液科首席专家

• 江苏省研究型医院协会贫血分会主任委员

• 江苏省医学会血液学分会红细胞疾病组副组长

• 中华血液学会第7和第8届贫血学组委员兼学术秘书

• 《中国实用内科杂志》常务编委，国家卫健委“十四五”规划教材编委

• JOURNAL OF TRANSLATIONAL INTERNAL MEDICINE杂志血液学责任编辑

• 获中华医学奖二等奖和苏州大学“陈金荣生命科学英才奖”

• 百度学术（至2017年）示：H指数26，G指数55

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，何广胜教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升并稳定患者的血小板计数、降低患者的出血风险、提高患者的生活质量。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：女

年龄：38岁

初始血小板水平：20×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：2周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为20×10⁹/L，经过7周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至50×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

张娜 教授

• 空军军医大学西京医院血液内科 副主任医师 医学博士

• 中华医学会血液学分会陕西省分会会员

• 陕西省抗癌协会青年委员

• 陕西省女医师协会委员

• 中国老年学血液病委员

• 陕西省保健学会血液病专业委员会青年委员会副主任委员

• 以第一作者或通讯作者在国内外期刊发表论文20余篇

• 主持国家自然科学基金、陕西省自然科学基金、西京医院助推计划各1项

• 参与多项国家自然科学基金、陕西省基金等

专家观念

针对一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者，联合二线药物治疗（例如TPO-RA艾曲泊帕等），会带来哪些获益，张娜教授认为：“艾曲泊帕口服方便、易操作、可平稳提升血小板、性价比高。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：男

年龄：45岁

初始血小板水平：40×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：小于1周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图4 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为40×10⁹/L，经过7周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至92×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

余正平 教授

• 东南大学附属中大医院 副主任医师

• 中华医学会江苏省血液分会青年委员

• 江苏省造血干细胞移植学组委员

• 参与国家自然科学基金、江苏省科技厅重大项目等多项课题研究，发表论文30余篇，获得江苏省新技术引进奖一项，主编医学专著一部

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，余正平教授认为：“ITP患者的治疗目标是使患者的血小板迅速恢复至正常水平，同时能够逐渐达到稳态，并尽可能使用患者可耐受的、不良反应小的药物治疗。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：女

年龄：40岁

初始血小板水平：30×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：4周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图5 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为30×10⁹/L，经过7周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至95×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

5. 李增强, 等.长期超生理剂量应用糖皮质激素的并发病与禁忌症. 2009.

6. 地塞米松与泼尼松的药品说明书.

MCC号REV22072437有效期2023-07-28，资料过期，视同作废。

编辑：九月排版：siqili执行：moly